En un artículo publicado online en la revista The Lancet Neurology en Mayo de 2008, investigadores de las universidades de Oxford y Toronto, pertenecientes al Grupo Tarenflurbil Phase II Study, se proponen comprobar los efectos de un fármaco experimental, el tarenflurbil, un agente que disminuye selectivamente a la proteína beta amiloide, implicada por su deposición entre las neuronas en la génesis de la enfermedad de Alzheimer y en el declive de las funciones cognitivas y globales en los pacientes que sufren esta enfermedad.

La investigación ha sido planteada como un ensayo clínico en fase II. Se entiende por ensayo clínico toda investigación efectuada en seres humanos, con el fin de determinar o confirmar los efectos clínicos, farmacológicos, y/o demás efectos farmacodimánicos, y/o de detectar las reacciones adversas, y/o de estudiar la absorción, distribución, metabolismo y eliminación de uno o varios medicamentos en investigación con el fin de determinar su inocuidad y/o su eficacia.

Un ensayo clínico fase II se realiza en pacientes que padecen la enfermedad o entidad clínica de interés. Tiene como objetivo: proporcionar información preliminar sobre la eficacia del producto, establecer la relación dosis-respuesta del mismo, conocer las variables empleadas para medir eficacia y ampliar los datos de seguridad obtenidos en la fase I. Por lo general, estos ensayos clínicos serán controlados y con asignación aleatoria de los tratamientos (Fuente: Instituto de Salud Carlos III).

La metodología seguida ha sido la siguiente: 210 pacientes, reclutados en 31 lugares de Canadá y el Reino Unido desde el 3 Noviembre del 2003 al 24 de Abril del 2006, a los que se les practicaron mini-exámenes sobre su estado mental (MMSE), fueron asignados aleatoriamente para recibir durante 12 meses tarenflurbil 2 veces al día (69 a la dosis de 400 miligramos y 70 a la dosis de 800 miligramos) o bien un placebo, en un ensayo fase II a doble ciego.

La eficacia fue valorada aplicando las escalas para la evaluación cognitiva (ADAS-cog), la escala de las actividades diarias del Alzheimer´s Disease Cooperative Study y la valoración clínica de la demencia (CDR-sb).

Durante los 12 meses de tratamiento de este ensayo en Fase II los pacientes que recibieron tarenflurbil continuaron recibiendo la misma dosis y los pacientes que habían recibido un placebo fueron asignados aleatoriamente para recibir tarenflurbil a la dosis de 400 o 800 miligramos, 2 veces al día.

Los resultados fueron los siguientes: los pacientes con enfermedad de Alzheimer leve y moderada responden de manera diferente al tarenflurbil en la evaluación de la capacidad cognitiva y en la valoración de las actividades diarias. Por lo tanto, estos dos grupos fueron analizados separadamente.

Los pacientes con enfermedad de Alzheimer leve en el grupo con dosis de 800 miligramos 2 veces al día, mostraron un menor declive que los pacientes en el grupo placebo en lo que se refiere a las actividades necesarias para el diario vivir, así como en la valoración funcional global. No se encontraron diferencias significativas en el declive de la capacidad cognitiva. Los efectos adversos más frecuentes fueron diarreas, náuseas y mareos.

Las conclusiones son las siguientes: 800 miligramos de tarenflurbil, 2 veces al día, son bien tolerados durante 24 meses de tratamiento, con evidencia de efectos beneficiosos sobre las actividades diarias y la función global en los pacientes con enfermedad de Alzheimer leve.

Estos resultados justifican, según los autores y también según un editorial de la revista, la puesta en marcha de un ensayo Fase III en esta investigación, fase en la cual “el ensayo clínico está destinado a evaluar la eficacia y seguridad del tratamiento experimental intentando reproducir las condiciones de uso habituales y considerando las alternativas terapéuticas disponibles en la indicación estudiada. Se realiza con una muestra de pacientes más amplia que en la fase anterior y representativa de la población general a la que irá destinado el medicamento. Estos estudios serán preferentemente controlados y aleatorizados.” (Fuente :Instituto de Salud Carlos III).